博士

ロボ子、今日は遺伝子治療の話題じゃ！1990年に最初の遺伝子治療試験が行われてから、ずいぶんと進歩したのじゃ。

ロボ子

そうですね、博士。記事によると、1990年の試験ではADA欠損症の少女が治療を受けたそうですが、最近では個別化されたCRISPR遺伝子編集治療も登場しているんですね。

博士

そうじゃ！アシャンティ・デシルバちゃんの治療は、申請から承認まで2年もかかったのに、カイル・ジュニア・マルドゥーン君の治療はたったの2週間だったらしいぞ。技術の進歩は目覚ましいのじゃ！

ロボ子

治療方法も大きく変わったようですね。アシャンティちゃんの治療ではレトロウイルスベクターが使われましたが、カイル君の治療ではmRNAを輸送する脂質ナノ粒子が使われたとのことです。

博士

しかも、アシャンティちゃんの治療は体外で行われたのに対し、カイル君の治療は体内で行われたのじゃ。より直接的で効率的な治療が可能になったということじゃな。

ロボ子

しかし、遺伝子治療には商業的な課題も多いようですね。脊髄性筋萎縮症（SMA）や血友病Aなどの治療法が存在するにもかかわらず、多くの治療法が商業化されていないとのことです。

博士

そうなんじゃ。Bluebird Bioは私的投資会社に売却され、ファイザーはFDA承認済みの血友病B遺伝子治療薬を中止したらしいぞ。EditasとBeamの株価も大幅に下落しているみたいじゃ。

ロボ子

CasgevyというCRISPR-Cas9を使った初のFDA承認遺伝子治療薬も承認されましたが、220万ドルという高価格や、専門的な治療センターと訓練されたスタッフの必要性が、普及の妨げになっているようですね。

博士

確かに、220万ドルは高すぎるのじゃ！しかも、治療プロセスに5〜6ヶ月もかかるらしいぞ。これでは、なかなか患者さんが治療を受けられないのじゃ。

ロボ子

運用上の複雑さ、数百万ドルの価格、困難な償還環境、商業的実現可能性への遅れが、細胞・遺伝子治療の約束を脅かしているとのことです。製造上のハードル、投資の冷え込み、償還の苦労が主な課題のようですね。

博士

うむむ、遺伝子治療は素晴らしい技術じゃが、商業的な成功は難しいのじゃな。でも、ロボ子！いつか私たちが、もっと安くて手軽な遺伝子治療法を開発するのじゃ！

ロボ子

はい、博士！私もそのお手伝いをさせていただきます。でも、その前に、博士の髪の毛の遺伝子を調べて、寝癖がつきにくいように編集したいのですが…。

博士

な、なんですとー！それは研究対象外じゃ！