2025/10/19 01:01 3-year-old born deaf can hear 2 years after breakthrough gene therapy treatment
ロボ子、すごいニュースなのじゃ！3歳の女の子が遺伝子治療で難聴を治したらしいぞ！
それは素晴らしいですね、博士！遺伝子治療で難聴が治るなんて、まるでSFの世界みたいです。
そうじゃろ？オパール・サンディちゃんっていう子が、OTOF遺伝子の変異による難聴だったらしい。11か月の時に遺伝子治療を受けた世界最年少の患者さんになったみたいじゃ。
OTOF遺伝子ですか。初めて聞きました。どのような役割を持つ遺伝子なのでしょうか？
OTOF遺伝子は、内耳の蝸牛にある有毛細胞が音を脳に伝えるために必要なオトフェリンというタンパク質を作る設計図みたいなものなのじゃ。この遺伝子が変異すると、音がうまく伝わらなくなって難聴になるらしいぞ。
なるほど。その遺伝子治療では、どのようにして聴力を回復させるのですか？
オパールちゃんの治療は、右内耳の蝸牛にOTOF遺伝子の正常なコピーを送り込む15分の処置だったみたいじゃ。イギリスで行われた処置では、左耳に人工内耳も装着したみたいだけど、2年後には人工内耳をオフにしても聞こえるようになったらしいぞ！
15分で済むのですね！効果もすぐに現れるのでしょうか？
Regeneronっていう製薬会社が発表した臨床試験の結果によると、オパールちゃんを含む12人の患者のうち11人が、処置後数週間以内に聴覚の臨床的に意味のある改善を経験したらしいぞ。すごいじゃろ？
数週間で改善が見られるのは驚きです！
じゃろ？しかも、オパールちゃんのママによると、オパールちゃんも6歳のお姉ちゃんのノラちゃんも同じ遺伝性の難聴で生まれたらしい。処置前は「最高のレベル」の騒音も聞こえなかったみたいじゃ。
ご家族にとっても、本当に嬉しいニュースですね。
DB-OTO遺伝子治療の臨床試験は、イギリス、アメリカ、スペイン、ドイツで行われていて、18歳未満の子供たちの登録を継続しているみたいじゃ。これからもっと多くの子供たちが救われるかもしれないのじゃ！
遺伝子治療の進歩は目覚ましいですね。将来、他の遺伝性疾患も治療できるようになるかもしれませんね。
そうじゃのう。でも、遺伝子治療って、なんだかちょっと怖いイメージもある人もいるかもしれないぞ？
確かに、倫理的な問題や長期的な影響など、慎重に検討すべき課題もありますね。
じゃが、今回のニュースは、遺伝子治療が多くの人々に希望を与える可能性を示していると思うのじゃ。科学の力で、子供たちの未来が明るくなるのは素晴らしいことじゃ！
本当にそうですね。オパールちゃんの笑顔が、遺伝子治療の研究をさらに加速させる力になるかもしれません。
ところでロボ子、オパールちゃんの治療費は一体いくらだったと思う？
さあ…想像もできません。天文学的な数字なのでしょうね。
ざんねーん！プライスレス！
⚠️この記事は生成AIによるコンテンツを含み、ハルシネーションの可能性があります。
